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2011年06月27日
ALS新薬治験へ
全身の筋肉が次第に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症」（ＡＬＳ）の新しい薬の臨床試験（治験）を東北大が近く始める。まずは薬の安全性を確認する段階から始めるが、難病の進行を遅らせることが期待できるという。
ＡＬＳは、運動ニューロンという神経細胞が次第に死滅して筋肉が動かなくなり、最後は呼吸もできなくなる。発症した米大リーグ名選手の名前からルー・ゲーリッグ病とも呼ばれ、理論物理学者のスティーブン・ホーキング博士が発症したことでも知られる。原因はよくわかっていない。
研究を進めてきたのは、青木正志教授（神経内科）らのグループ。１９９３年、ＳＯＤ１という遺伝子がＡＬＳの発症にかかわっていることを発見。２００１年にＳＯＤ１を操作し、人工的にＡＬＳにしたラットの開発に成功した。
そのラットに、大阪大のグループが見つけたＨＧＦ（肝細胞増殖因子）というたんぱく質を投与すると、運動ニューロンを保護し、ＡＬＳの進行を遅らせることができた。発症後の生存期間は１．６倍に延びた。
さらに、慶応大の岡野栄之教授らとサルの仲間のコモンマーモセットやカニクイザルでＨＧＦの安全性を確認。実際の患者にＨＧＦを投与し、安全性や効果を確かめる治験を始めるところまでこぎ着けた。
３月の東日本大震災で東北大は被災し、青木教授らも大学病院で被災者の救護や治療にあたって研究は中断したが、６月に医薬品の安全を審査する独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）に治験の実施を申請。近く開始できる見通しという。
最初は薬の安全性を確かめるのが目的で、治療効果を調べるのはさらに１年以上かかる。日本ＡＬＳ協会によると、国内のＡＬＳ患者は約８５００人。青木教授は「ＡＬＳが治るわけではないが病気の悪化を遅らせることを期待している」と話す。（福島慎吾）
投稿者 best : 2011年06月27日 22:42